Monimuuttujamallit ovat yleisesti käytettyjä tilastollisia menetelmiä lääketieteellisessä tutkimuksessa. Kuten nimikin kertoo, monimuuttujamallissa on mukana useita eri muuttujia. Monimuuttujamallien avulla pystytään tutkimaan useiden muuttujien välisiä vaikutussuhteita, mikä tekee malleista hyvin joustavia palvelemaan useita erilaisia tavoitteita. Muuttujien valintamenetelmät ja mallin antamien tulosten tulkinta riippuvatkin puhtaasti siitä, mikä on tutkimuksen tavoite ja miten malli on rakennettu.
Yleensä monimuuttujamalleja käytetään havainnoivassa tutkimuksessa, mutta monimuuttujamalli on usein keskeisessä roolissa myös satunnaistetussa, vertailevassa tutkimuksessa eli RCT:ssä (randomized controlled trial). Käytetyimpiä monimuuttujamalleja ovat lineaarinen regressio, logistinen regressio sekä Coxin elinaika-analyysi.
Karkeasti monimuuttujamallit voidaan jaotella selittäviin ja ennustaviin malleihin. Selittäminen tarkoittaa syy-seuraus- eli selityssuhteiden tutkimista, jolloin tavoitteena on löytää mahdollisimman tarkka arvio lähtömuuttujan vaikutuksen suuruudesta päätemuuttujaan. Esimerkki selityssuhteesta on tupakoinnin vaikutus keuhkosyöpään tai lapsen syntymäpainoon. Jos tutkimuksen tarkoitus on tutkia selityssuhteita, tulisi aina pyrkiä rakentamaan mahdollisimman yksiselitteinen malli, jossa on selvästi perustellut syy-seuraussuhteet lähtömuuttujasta päätemuuttujaan. Monimuuttujamenetelmien avulla mallissa voidaan huomioida myös lähtö- ja päätemuuttujien välisen syy-seuraussuhteen sekoittavia tekijöitä, eli muuttujia, joilla tiedetään olevan vaikutusta sekä selittävään että selitettävään muuttujaan. Sekoittavat tekijät onnistuneesti huomioimalla mallin tuottama arvio lähtömuuttujan vaikutuksesta päätemuuttujaan on tarkempi ja luotettavampi. Kun monimuuttujamalli on rakennettu selityssuhteiden näkökulmasta, vaikutuksen suuruutta kuvaavan regressiokertoimen tulkinta on keskeinen osa tilastollista päättelyä.
Ennustaminen (eng. prediction) tarkoittaa nimensä mukaisesti uuden tai tulevan havaintopisteen ennustamista aikaisemmin kerätyn aineiston perusteella. Koska prediktiivisen mallin tavoitteena on ennustaa uusia havaintopisteitä tai päätemuuttujan arvoa, ei lähtömuuttujien vaikutuksilla ja selityssuhteilla ole yhtä keskeistä merkitystä, kuin selittävissä malleissa. Prediktiivisessa mallissa pyritään siis muodostamaan monimuuttujamalli, joka tuottaa luotettavia ennusteita uusista havaintopisteistä aikaisempien havaintojen pohjalta. Siten painopiste on nimenomaan monimuuttujamallin ennustekyvyssä ja vaihtelun selitysasteessa kokonaisuudessaan, eikä yksittäisten muuttujien vaikutusten ja regressiokertoimien tulkinnassa.
RCT-asetelmissa monimuuttujamalleja hyödynnetään selittämään vaihtelua päävastemuuttujassa. Yleinen virhekäsitys on, että vain satunnaistetulla tekijällä on merkitystä, mutta monimuuttujamallissa voidaan käyttää myös muita muuttujia, joilla tiedetään olevan ennusteellista vaikutusta päätulosmuuttujaan. Jos vaihtelua päätemuuttujassa pystytään selittämään, seurauksena on tulosmuuttujien parantunut tarkkuus eli kapeammat luottamusvälit ja parempi tilastollinen voima.
Monimuuttujamallit ovat monikäyttöisiä ja joustavia tilastollisia menetelmiä, mikä onkin tehnyt niistä suosittuja nykyaikaisessa lääketieteellisessä tutkimuksessa. Oikein käytettynä ne tarjoavatkin ratkaisuja hyvin moneen tilastolliseen ongelmaan ja tutkimuskysymykseen. Tärkeää kuitenkin on, että monimuuttujamalleja soveltaessa ymmärtää monimuuttujamallien tilastollisen taustan ja potentiaaliset sudenkuopat, jotta mallit tuottaisivat realistisia ja tarkkoja tuloksia.
